أظهرت نتائج أولية مثيرة أن علاجًا جينيًا تم حقنه في أدمغة المرضى قد أبطأ تقدم مرض هنتنغتون بنسبة تصل إلى 75%. يعتبر مرض هنتنغتون حالة عصبية تنكسية تؤدي إلى تدهور الخلايا العصبية في مناطق معينة من الدماغ.
تعتبر هذه النتائج التجريبية الأولية التي أجريت على عدد محدود من المرضى بمثابة أول دليل على فائدة علاجية ملموسة. ومع ذلك، يجب أن نأخذ في الاعتبار أن البيانات لم تخضع لمراجعة الأقران أو تم نشرها في مجلة أكاديمية، مما يجعلها مؤشراً أولياً لما قد تكشف عنه النتائج النهائية.
أعلنت شركة "يونيكيور" (uniQure)، التي تتخذ من أمستردام مقرًا لها، عن هذه النتائج في 24 سبتمبر/أيلول، وقد تناولت صحيفة نيويورك تايمز الأمريكية هذا الخبر.
يُعتبر مرض هنتنغتون من الأمراض الدماغية النادرة، حيث يتسم بأعراض حركية وإدراكية وعاطفية، مما يؤدي في النهاية إلى وفاة مبكرة. يحدث هذا المرض نتيجة طفرة في جين واحد يُعرف باسم هنتنغتون.
تنتج خلايا دماغ كل إنسان بروتين هنتنغتون، لكن الأشخاص المصابين بالمرض يعانون من طفرة جينية تحفز الخلايا العصبية على إنتاج نسخة سامة من هذا البروتين.
تتراكم هذه البروتينات غير الطبيعية مع مرور الوقت، مما يؤدي إلى إلحاق الضرر بالخلايا الدماغية وتدميرها.
إسكات المرض
تظهر أعراض مرض هنتنغتون عادةً في منتصف العمر، وتشمل حركات لا إرادية متشنجة، خاصة في الأطراف والوجه واللسان. ومع تقدم الأعراض، قد تسبب صعوبة في المشي والكلام والبلع.
بالإضافة إلى ذلك، تعد الأعراض الإدراكية والعاطفية، مثل الاكتئاب والانفعال ومشاكل في التخطيط والانتباه، شائعة أيضًا. قد يموت المرضى في غضون 10 إلى 30 عامًا من ظهور الأعراض.
يعمل العلاج الجيني على توجيه الخلايا العصبية لإنتاج خيط من الحمض النووي الريبي "آر إن إيه" (RNA) الذي يرتبط بحمض هنتنغتون النووي الريبي، مما يسكت الخلايا ويمنعها من إنتاج البروتين المعيب.
تم تقديم العلاج من خلال فيروس تم تعديله وراثيًا، يتم حقنه جراحيًا في الدماغ. يحمل هذا الفيروس جزءًا خاصًا من الحمض النووي الريبوزي المنقوص الأكسجين "دي إن إيه" (DNA) الذي يوجه الخلايا العصبية لإنتاج الحمض النووي الريبي المُسكِت.
قال الدكتور إد وايلد، أستاذ علم الأعصاب بجامعة لندن والباحث الرئيسي في التجربة: "ما نقوم به هو إعادة برمجة الخلايا العصبية لتصبح مصانع صغيرة تنتج دواءها الخاص".
